Rokotekehitys elää kansainvälistä kukoistusvaihetta. Kehitystyötä tehdään sekä uusien että vanhojen taudinaiheuttajien hillitsemiseksi. Uudet teknologiat, erityisesti COVID-19-rokotteista tuttu mRNA-teknologia, ovat kiivaan kehitystyön kohteena. Rokotevalmistajien kentässä on perinteisten lääkejättien rinnalla myös uusia merkittäviä toimijoita.

Myyntiluvan saaminen on pitkä tie

Laboratoriotyön jälkeinen ihmisiin kohdistuva kliininen rokotetutkimus keskittyy erityisesti myyntilupaan tähtäävien vaiheiden (faasien) 1-3 tutkimuksiin. Nämä ovatkin äärimmäisen tärkeitä, jotta tutkimusvalmisteiden turvallisuus ja teho voidaan luotettavasti osoittaa ennen laajamittaista käyttöönottoa. Erityisesti vaiheen 3 tutkimukset tähtäävät rokotteen suhteellisen tehon osoittamiseen tarkasti määriteltyä varmistettua tautitapausta vastaan vertailuvalmisteeseen tai plaseboon nähden. Tämä on edellytys myyntiluvan saamiseksi lääkeviranomaisilta.

Otetaan käytännön esimerkki, pneumokokkibakteeri: nykyiset jo pitkään markkinoilla olleet ja kehityksessä olevat pneumokokkirokotteet perustuvat pintapolysakkaridien käyttämiseen rokoteantigeeneina (eli aineina, jotka aiheuttavat elimistössä vasta-aineiden muodostumisen). Erilaisen pintapolysakkaridirakenteen omaavia tautia aiheuttavia pneumokokkityyppejä on havaittu jo yli sata erilaista. Näistä yleisimmin vakavaa tautia (verenmyrkytys ja aivokalvontulehdus) aiheuttavat tyypit on valittu rokotteisiin. Vaiheen 3 tutkimuksissa on osoitettu erinomainen teho näiden rokotteen sisältämien tyyppien aiheuttamaa vakavaa tautia vastaan.

Kymmenen klinikkaamme ympäri Suomen ovat erikoistuneet juuri tämänkaltaisiin myyntilupaan tähtääviin tutkimuksiin, joissa teemme yhteistyötä käytännössä kaikkien suurten rokotevalmistajien kanssa.

Kansalliset rokotusohjelmat tuovat mittavimmat hyödyt

Merkittävin hyöty rokotteista saadaan, kun niitä käytetään laajasti kansallisessa rokotusohjelmassa. Laajamittaista käyttöönottoa edeltää yksityiskohtainen arviointi rokotusohjelman kansanterveyshyödyistä, yksilötason ja väestötason turvallisuudesta sekä kustannuksista. Tällaisen kustannusvaikuttavuusarvioinnin tekeminen vaatii monipuolista tietoa, jota ei aina vaiheen 1-3 tutkimuksista saada. Lisätietoa tarvitaan esimerkiksi tautitaakasta ja sen kustannusvaikutuksista, rokotteen antamisen kustannuksista sekä rokotteen vaikuttavuudesta rutiinikäytössä.

Rokotusohjelman päätös vaatii arviointia siitä, kuinka paljon tautitapausten kokonaislukumäärää voidaan rokotusohjelmalla kohderyhmässä vähentää. Näitä tietoja voidaan arvioida yhdistämällä tautitaakkatiedot rokotteen tehotuloksiin esimerkiksi matemaattisen mallinnuksen avulla. Lisäksi rokotusohjelman vaikuttavuus voidaan osoittaa havainnoivissa tutkimuksissa, kun rokote on otettu laajaan rokotusohjelmakäyttöön. Nämä tiedot saadaan kuitenkin jälkikäteen tai voivat sisältää huomattavaa epätarkkuutta ja epävarmuutta. Tällöin päätös rokotusohjelmaan sisällyttämisestä voi jäädä tekemättä, jolloin kansallisen rokotusohjelman hyödyt jäävät saavuttamatta.

Laajat kenttätutkimukset piirtävät ison kuvan

Uusi valtion erityistehtäväyhtiömme FVR – Suomen rokotetutkimus tarjoaa yhteistyökumppaneille mahdollisuuden tuottaa näyttöä rokotteiden kansanterveysvaikutuksista, koska pystymme toteuttamaan myös myyntiluvan jälkeiset laajat kokeelliset käytännönläheiset (pragmaattiset) vaikuttavuustutkimukset luotettavasti, tehokkaasti ja laadukkaasti. Tällöin suurennetaan linssin fokusta yhä laajemmaksi, eli arvioidaan rokotteen hyödyt ja haitat mahdollisimman kattavasti. Satunnaistetussa tutkimusasetelmassa pyritään erityisesti osoittamaan rokotteen absoluuttiset kansanterveyshyödyt, eli kuinka paljon tautia rokotteella pystytään ehkäisemään.

Esimerkkimme pneumokokkirokotteen osalta voisi olla vaikkapa keuhkokuumeesta johtuvien sairaalahoitojen väheneminen. Ensisijainen huomio ei tällöin kohdistu suhteellisen harvinaisen rokotetyyppien aiheuttaman vakavan taudin vähenemiseen, vaan huomattavasti yleisempään keuhkokuumeeseen ja hengitystieinfektioihin kokonaisuudessaan. Toisin sanoen näemme ison kuvan: nettovaikutuksen rokotetyyppien aiheuttaman keuhkokuumeen vähenemisestä, muiden kuin rokotetyyppien mahdollisen lisääntymisen (korvautuminen), muiden keuhkokuumetta aiheuttavien mikrobien esiintyvyydestä sekä keuhkokuumeen tautitaakasta kokonaisuudessaan, mukaan lukien jälkitaudit ja niihin käytetyt terveydenhuollon resurssit.

Suomen toimintaympäristö on ensiluokkainen

Suomessa on erinomaiset mahdollisuudet tämänkaltaisten laajojen kenttätutkimusten tekemiseen, sillä väestötietojärjestelmä, kansalliset terveysrekisterit, kattava terveydenhuoltojärjestelmä, yhteistyö julkisen terveydenhuollon kanssa ja koulutettu henkilökunta antavat oivat työkalut tutkimusten toteuttamiseksi innovatiivisesti, edullisesti ja luotettavasti. Meillä on mahdollisuus aitiopaikkaan ja avainrooliin kansainvälisen rokotetutkimuksen – ja näin ollen yhä paremman rokotekehityksen ja terveysturvallisuuden –  aallonharjalla. Yksi suurimmista valttikorteistamme on valistunut ja terveystietoinen väestö, joka vapaaehtoisella panoksellaan, tutkimuksiin osallistumisella, mahdollistaa tutkimusten toteuttamisen. Vastineena voimme rokotetutkimuksissa tarjota huomisen rokotteita jo tänään.