Mitä rokotetutkimus on ja miten toimimme?

Tutkimme vuosittain kymmeniä tutkimusrokotteita ja tutkimuksiin osallistuu vapaaehtoisena joka vuosi tuhansia suomalaisia. Tämän lisäksi teemme laajamittaisia rekisteri- ja tietokantatutkimuksia, joissa hyödynnetään valtakunnallista, kattavaa ja oikea-aikaista terveystietoa.

Ennen tutkimusten aloittamista, lääkevalmistajien, yliopistojen, bioteknologiayritysten ja muiden lääketieteellisten toimijoiden tutkijat keräävät tietoa rokotteen kohteena olevan taudin syntymekanismeista, esiintymisestä ja vaarallisuudesta. Lisäksi kehitetään tutkimusrokote taudin kehittymisen tai sen aiheuttaman komplikaation estämiseksi. Kliinisiä tutkimuksia edeltävä vaihe (faasi 0) tapahtuu laboratoriossa. Uutta rokotetta tutkitaan kemiallisesti sekä mahdollisesti soluviljelmissä. Rokotteen vaikutuksia arvioidaan myös eläimillä. Vaihe voi kestää useita vuosia.

---

Eri kehitysvaiheiden (faasien) kliinisiä rokotetutkimuksia

Aikuisten vapaaehtoisten tutkiminen (faasi 1) on tutkimuksen ensimmäinen ihmisiin kohdistuva vaihe, jossa arvioidaan ensisijaisesti valmisteen turvallisuutta. Tutkimushenkilöt pitävät kirjaa rokotuksen jälkeen mahdollisesti ilmaantuneista oireista. Samalla seurataan, miten heidän immuunijärjestelmänsä reagoi rokotukseen. Koska rokotetta ei ole aiemmin testattu ihmisillä, tutkimukseen osallistuu yleensä vain pieni määrä (kymmeniä) terveitä vapaaehtoisia.

Rokotteen kohderyhmään kuuluvien tutkiminen (faasi 2) kohdistuu hieman laajempaan joukkoon vapaaehtoisia. Rokotetta annetaan henkilöille, joille rokote on tulevaisuudessa tarkoitettu, joten mukana voi olla myös lapsia. Tutkimuksessa selvitetään, millaisella annoksella ja aikataululla rokote tuottaa parhaan vasteen ja vähiten haittavaikutuksia. Vapaaehtoiset jaetaan satunnaistetusti ja sokkoutetusti tyypillisesti kahteen ryhmään, joista toinen saa tutkimusrokotetta ja toinen joko lumerokotetta tai jo käytössä olevaa rokotetta. Mahdollisia haittavaikutuksia ja immuunipuolustuksen kehittymistä seurataan viikkojen tai kuukausien ajan.

Laajat tehotutkimukset (faasi 3) voivat käsittää jopa kymmeniätuhansia vapaaehtoisia. Tutkimushenkilöt kuuluvat rokotteen kohderyhmään ja heidät jaetaan kahteen ryhmään samoin kuin edellisessä vaiheessa. Rokotusaikataulu ja -annos valitaan edellisessä vaiheessa saatujen tulosten perusteella. Päätavoitteena on osoittaa, kuinka hyvin rokotteella voidaan estää tautia vertaamalla taudin ilmaantumista tutkimus- ja vertailuryhmässä. Lisäksi tutkimuksessa seurataan ja verrataan mahdollisten haittavaikutusten ilmaantumista. Koska sairauden puhkeamiseen voi kulua aikaa, seuranta kestää kuukausia tai jopa vuosia.

Rokotteen tutkiminen myyntiluvan myöntämisen jälkeen (faasi 4) on välttämätöntä, koska harvinaisia haittavaikutuksia ei voida havaita ennen kuin rokotetta annetaan laajasti väestössä. Tässä vaiheessa seurataan myös, mikä on rokotusten vaikutus laajan käytön aikana ja miten rokotteella estettävä sairaus harvinaistuu rokotusten aloittamisen jälkeen. Faasissa 4 voidaan hyödyntää Suomen laajoja rekistereitä ja tietokantoja, joista saadaan valtakunnallista, kattavaa ja oikea-aikaista terveystietoa.

---

Havainnoivat RWE-tutkimukset

FVR toteuttaa myös RWE-tutkimuksia (Real World Evidence), jotka perustuvat kansallisten terveysrekisterien hyödyntämiseen rokotusten tutkimisessa. Näissä tutkimuksissa haetaan lisätietoa rokotteiden tehokkuudesta ja rokotteiden mahdollisista haittavaikutuksista myyntiluvan saamisen jälkeen. Nämä tosielämän tietoon perustuvat tutkimukset auttavat ymmärtämään rokotteiden vaikutuksia laajassa käytössä ja ovat erityisen tärkeitä, kun arvioidaan rokotteiden laajaa käyttöönottoa esimerkiksi kansalliseen rokotusohjelmaan tai seurataan jo rokotusohjelmassa olevien rokotteiden vaikutuksia.

Lisäksi teemme rokotteilla ehkäistävien sairauksien tautitaakkatutkimuksia, joissa arvioidaan tautien esiintymistä eri väestöryhmissä ja tautien aiheuttamia komplikaatioita ja niiden terveydenhuoltoresurssien käyttöä, esimerkiksi sairaalahoitojaksojen pituutta.

Havainnoivia tutkimuksia ovat esimerkiksi lääketieteelliset tutkimukset, joihin osallistuvilta tutkittavilta tarvitaan suostumus kyseiseen tutkimukseen osallistumiselle, ja rekisteritietojen lisäksi saatetaan käyttää tutkittavilta itseltään kerättyjä tietoja.

Toisin kuin kliinisissä lääketutkimuksissa ja lääketieteellisissä tutkimuksissa, RWE-rekisteritutkimuksissa ei oteta yhteyttä tutkittaviin, vaan tutkimukset voidaan toteuttaa viranomaisen tutkimusluvalla. Tyypillisesti RWE-tutkimukset koskevat hyvin suurta väestöä, joissakin tapauksissa tutkimuksen kohteena voi olla koko Suomen väestö.

---

Pragmaattiset kenttätutkimukset

FVR:llä on erityisosaamista faasin 4 kliinisten rokotetutkimusten toteuttamisessa, joissa hyödynnetään kansallisia rekisteritietoja. Näissä laajoissa kenttätutkimuksissa (ns. pragmaattiset tutkimukset) pyritään käyttämään parasta mahdollista tutkimusasetelmaa eli satunnaistettua koeasetelmaa, jolloin tutkimuksen laatu on korkea ja tulosten tulkinta suoraviivaista. Laajat kliiniset rokotetutkimukset ovat vaikeita toteuttaa, vaativat tarkkaa seurantaa, paljon ammattilaisten työvoimaa ja ovat siten kalliita. Kansallisten terveysrekisterien käyttäminen tutkittavien seurannassa vähentää kuitenkin merkittävästi kuluja ja laajatkin tutkimukset ovat mahdollisia.

FVR:ään siirtyi Terveyden ja hyvinvoinnin laitokselta (THL) pragmaattisia tutkimuksia toteuttanut tutkimusryhmä. THL:ssä on toteutettu kaksi laajaa pragmaattista faasin 4 kenttätutkimusta:

FinIP-rokotetutkimus toteutettiin 2008-2018 yhteistyössä GSK:n (GlaxoSmithKline) kanssa. Se on edelleen laajin koskaan lapsilla toteutettu pneumokokkirokotetutkimus ja siihen osallistui yli 47 000 tutkittavaa ympäri Suomen. Lisätietoa tutkimuksesta löytyy verkkosivuilta www.finip.fi

FinFluHD-influenssarokotetutkimus toteutettiin 2018-2022 yhteistyössä Sanofi Pasteurin kanssa. Siihen osallistui influenssakaudella 2019-2020 yli 33 000 tutkittavaa, mutta koronaviruspandemian vuoksi tutkimus jäi tauolle ja keskeytettiin keväällä 2022. Tutkimustuloksista voit lukea täältä >>. Lisätietoa tutkimuksesta löytyy myös THL:n verkkosivuilta www.thl.fi/finfluhd

Rekisteritietojen käyttö RWE-tutkimuksissa

Kaikissa RWE-tutkimuksissa hyödynnetään Suomen kansallisia terveysrekistereitä ja -tietovarantoja, jotka ovat koko maan laajuisia, kattavia, ajantasaisia, yhdistettävissä toisiinsa ja edullisia käyttää. Erityisesti seuraavia rekisteritietoja voidaan hyödyntää tutkimuksissa:

• Digi- ja väestötietoviraston ajantasainen väestötieto
• Terveyden ja hyvinvoinnin laitoksen eri rekisterit
  • Tartuntatautirekisteri
  • Terveydenhuollon hoitoilmoitusrekisteri (Hilmo)
  • Perusterveydenhuollon avohoidon hoitoilmoitusrekisteri (Avohilmo)
  • Syntyneiden lasten rekisteri
• Kansaneläkelaitoksen (KELA) etuusrekisterit
• Kanta-palvelujen potilastiedon arkiston ja Reseptikeskuksen tiedot
• Tilastokeskuksen kuolinsyyt ja väestön demograafiset muuttujatiedot

Suomalaiset rekisteritietojärjestelmät yhdessä kansallisen terveysvakuutuksen, keskitetyn julkisen terveydenhuoltojärjestelmän, hyvän saatavuuden, ammattitaitoisen henkilökunnan ja väestön luottamuksen kanssa muodostavat hyvät lähtökohdat toteuttaa tutkimuksia.